B村全席 | 第二届全球生物医药前沿技术与政策法规大会今日在苏开幕

2020年7月10日，第二届全球生物医药前沿技术与政策法规大会在苏州工业园区开幕。本届大会由同写意新药英才俱乐部、中国食品药品企业质量安全促进会主办，苏州工业园区管委会指导，B村联合特约。如何站在前沿技术的风口开发新药是本届大会探讨的核心，直击中国医药产业发展与升级的一个个痛点。

大会全景图

近年来，以细胞疗法、RNA疗法、CRISPR基因编辑、KRAS抑制剂、Protac技术、双抗、ADC等为代表的新兴技术和疗法开始崭露头角取得突破进展，前沿技术的迅速发展为全球患者带来新的希望。

如何站在前沿技术的风口开发新药是本届大会探讨的核心。在去年首届前沿技术大会的基础上，本次大会在多个方面进行了全新升级：1个主论坛、8个分论坛、百场主题报告与圆桌讨论，直击中国医药产业发展与升级的一个个痛点。

超过2000多名国内外极具影响力的专家学者、创新药企业家、投资机构负责人参加本次大会，共同研讨当今生物医药从创新源头发现到加速产业化发展的热点问题。

目前，我国生物医药产业已经进入新的黄金发展时期，各项利好政策引导产业发展，刺激资本投入，吸引高端人才加入，为培育中国的生物创新药提供肥沃的土壤。政策、技术、人才、资本成为生物医药产业高速发展的“压舱石”。同写意愿团结各方力量，为中国的新药创新添砖加瓦。本届大会上，同写意与苏州工业园区BioBAY、药明生物、新英格兰医学杂志和招商银行4名合作伙伴签约。

签约图

正式大会前一天，百位中国新药研发领袖齐聚金鸡湖畔，共同探讨中国First In Class新药之路。

“该不该做？敢不敢做？会不会做？”这个关乎中国firstin class 新药之路的一串“灵魂拷问”， 让研讨很快进入到热烈氛围中。

 和其瑞创始人 娄实

随着大量海归与海外人才与技术资源涌入中国，加之中国经济体量持续增长，医药创新政策红利释放，这都为本土first in class的诞生提供了养分和空气。参会嘉宾一致认为，中国first in class新药能做、敢做、会做，要敢于“破题”，勇于自我突破，本土新药研发企业也具备这样的智慧，但一定要高度自信。

随着嘉宾讨论不断深入，first in class新药之路方向在哪？怎么答题、如何解题，嘉宾们各持观点。

观点一：新靶点、新治疗方式是first inclass新药的方向，可以为社会创造更多价值，能为患者更早解决疾病问题。

观点二：未必要纠结first in class的性质，要从为患者解决医疗需求的角度考虑，实际上，现有靶点药物的新特点、新适应症的发现，可以为中国患者问题的解决提供独特的机会，并且更快速有效。

无论first in class研发路径如何选择，但在认知研发的本质上，大家存在共识：药物的本质是治病救人，有没有临床价值才是药物创新的根本所在，否则都将无法获得生存空间。新药开发必须在临床价值上有所突破。正所谓，无论是白猫黑猫，抓到老鼠就是好猫；是不是first in class，判断的标准不是起跑线，而是终点。

在新药研发的掘金之路上，被称为“卖铁锹”的CRO公司，同样是新药研发中不可或缺的力量。外包临床服务不仅帮助药企缩短新药上市时间，节约成本，而且已成为新药研发的重要方式。

众所周知，成功开发一款新药的成本与时间不断增加，在不少人眼里，创新似乎日渐成为少数药企的“游戏”。这很大部分是因为，已知靶点正被大量消耗，而对未知机理的探索举步维艰，基础研究的进展尚待时日。

除了看准first In class 的道路之外，一些药企也正尝试从现有的条件进行突破。例如，借助当前已知靶点，一步步优化药物的作用方式，从而做出优于前者的产品——替尼类药物的开发，即是践行着这样的主流路径。由于激酶抑制剂主要通过抑制激酶活性，与ATP竞争并长时间跟蛋白发生结合。这种接触时间一长，就容易诱导肿瘤细胞产生相应的耐药突变。针对新出现的因素，业界不断开发新一代药物。

药渡创始人 李靖 

与会嘉宾提醒，未来10到20年的国际创新方向，可能呈现出双功能或多功能药物的繁荣局面。换言之，即便是当前上市的“老药”，或者已经研究成熟的成果，也有望借由联合疗法等路径进行二次开发，最终推动创新药物的诞生。

另一方面，成药周期变长的影响因素，还包括陷入对药物研发的认知误区。药政利好、资本活跃、人才回流，这些变化让中国在近年涌现出一众生物科技初创公司。然而，这些备受关注的创新者，实际上很难从头将一款新药推进到获批上市。

因此，合作将是中国新药研发的一个良性常态。小公司的长处在于创新的活力，可以把潜在的思路迅速尝试，得到初步成果。而大药企则具备规模与成本优势，能够将初步成果加以验证，使其不断完善进而加快上市申报。双方的合作，不但使得初创公司的创新思路得以为继，获得更多支持科研的资金，也有利于大公司的优质管线扩充与丰富，更能创造社会效益，满足患者的临床需求。

值得注意的是，部分专家认为，对比十年前的药物开发，中国并未真正实现me better药物的突破，至多是在me too方面有所成效。为何如此？背后的症结，就在于过去的大环境并不是以临床需求为导向进行药物开发。如今来看，first in class也好，创新药也罢，归根到底仍是为了实现临床需求的best in class。

将视线聚焦到这一点上，就能发现中国的患者、PI甚至可以做出非常大的贡献。相同指南的情况下，中国的病例是相对集中的。某些新药临床推进起来，效率、速度与国际对比可能还要更快。

中国新药的水平想要更上一层楼，它的研发就应该是面向国际。除了临床试验设计的国际化之外，更多的创新药品也有赖于国际市场的支撑。鉴于支付制度的差异，当前的中国市场难以实现新药创新的应有回报，欧美市场则成为创新者需要关注的重要方向之一。

深圳市亦诺微医药科技有限公司创始人、CEO 周国瑛

最后，怎样布局中国新药？这可能不是一个笼统的事情，而是各个企业结合自身情况的深度考量。与会嘉宾表示，如果企业具备中药研发能力，目前的环境应该是中药研发的一个好机会，但这也不意味着非走中药的道路。从产品来看，中药、化药、生物药相比，未来十年或许生物药的机会更多，成功的可能性更大。

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